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title: 問いを研究に、研究を意思決定に　―RWD研究を設計・推進する薬剤疫学者の役割―
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author: [深澤 俊貴](https://image.docswell.com/user/toshikifukasawa)
site: [Docswell](https://www.docswell.com/)
thumbnail: https://bcdn.docswell.com/page/D7Y41ZR4EM.jpg?width=480
description: これからの薬剤疫学者：専門性をつなぎ、RWD研究を意思決定につなげる 2026年8月24日
published: August 24, 26
canonical: https://image.docswell.com/s/toshikifukasawa/K4NM8Q-2026-08-24-070336
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株式会社データック
2026 年8月24 日
問いを研究に、研究を意思決定に
―RWD 研究を設計・推進する薬剤疫学者の役割 ―
深澤 俊貴
京都大学大学院医学研究科 社会健康医学系専攻 薬剤疫学分野
fukasawa.toshiki.4a@kyoto
-u.ac.jp
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# Page. 2

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経歴・資格
学位
2017 年 学士 (薬科学)
慶應義塾大学薬学部薬科学科
2019 年 修士 (薬科学)
慶應義塾大学大学院薬学研究科
2024 年 博士 (医学)
京都大学大学院医学研究科
職歴
2019 年 – 2020 年
東北大学病院臨床研究推進センター
助手
2020 年 – 2024 年
京都大学大学院医学研究科薬剤疫学分野・デジタルヘルス学講座
協和キリン株式会社との産学共同講座 )
(エーザイ株式会社・
特定助教
2024 年 – 2025 年
京都大学大学院医学研究科薬剤疫学分野 (アストラゼネカ株式会社との共同研究
2025 年 – 現在
京都大学大学院医学研究科薬剤疫学分野
)
特定講師
講師
兼業
アドバイザー：
MSD 株式会社、 旭化成セラピューティクス株式会社
、 株式会社JMDC
資格
日本疫学会認定上級疫学専門家、 日本薬剤疫学会認定薬剤疫学家
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# Page. 3

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研究の場が変わっても、科学的判断の軸は共通する
アカデミア
企業との共同研究
受託研究
学術的・臨床的な問い
意思決定上の課題
明確な依頼目的
新たな知識・エビデンスの創出
共同で定めた研究目的
合意された成果物
研究の信頼性を支える科学的判断
研究の背景とエビデンス
問いに整合する研究を
設計する
ギャップを整理し、答える
リサーチクエスチョンから
主要な定義・判断・変更を
バイアス、研究の限界、不
べきリサーチクエスチョン
研究デザインとデータ要件
明示し、計画から解析まで
確実性を踏まえ、過大な解
を定める
を定める
一貫させる
釈を避ける
問いを明確にする
再現可能な形で
研究を実施する
結果から言える範囲を
見極める
研究の目的・成果物・活用先が異なっても、リサーチクエスチョンを軸とする科学的判断は共通する
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# Page. 4

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意思決定上の課題からリサーチクエスチョンを導き、研究を意思決定につなぐ
1. 意思決定上の課題
3. リサーチクエスチョン
2. エビデンスギャップ
4. 研究デザインの主要素
最小データ要件
問いを明確にする
RWD 研究における
エビデンス生成プロセス
必要に応じて
新たな課題・問いへ
研究を設計・実施する
エビデンスを解釈し、意思決定に活用する
8. 不確実性を踏まえた
意思決定への活用
6. プロトコル・ SAP
研究実施・解析
7. 結果の解釈
ICH M14 (2025); EMA, Reflection paper on use of RWD in non
Methodological Standards in Pharmacoepidemiology
-interventional studies
5. フィージビリティ評価
データソースの選定
(2025); ENCePP, Guide on
, Rev. 11 (2023) を踏まえ 、 演者作成
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# Page. 5

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1. 意思決定上の課題
2. エビデンスギャップ
3. リサーチクエスチョン
4. 研究デザインの主要素
最小データ要件
問いを明確にする
必要に応じて
新たな課題・問いへ
RWD 研究における
エビデンス生成プロセス
研究を設計・実施する
エビデンスを解釈し、意思決定に活用する
8. 不確実性を踏まえた
意思決定への活用
7. 結果の解釈
6. プロトコル・ SAP
研究実施・解析
5. フィージビリティ評価
データソースの選定
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# Page. 6

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意思決定上の課題から、エビデンスギャップを特定し、リサーチクエスチョンを定める
1. 意思決定上の課題から研究トピックを整理する
• 臨床実践、患者経験、アンメットメディカルニーズ、公衆衛生、規制・
HTAなどから研究トピックの候補を整理する
• 関連するステークホルダーを含めて、研究で扱うべき課題を検討する
2. 現在のエビデンスを評価し、ギャップを特定する
• 文献を批判的かつ十分にレビューし、現在のエビデンスを評価する
• 既存エビデンスで不足している点を特定する
3. 研究で答えるべき問いを選ぶ
• 複数の研究トピックとエビデンスギャップを踏まえ、最も適切な問いを選択する
4. リサーチクエスチョンとして定式化する
• 現在の知見を踏まえ、未解明で検証を要する点を研究で答えられる問いとして明確にする
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# Page. 7

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1. 意思決定上の課題
2. エビデンスギャップ
3. リサーチクエスチョン
4. 研究デザインの主要素
最小データ要件
問いを明確にする
必要に応じて
新たな課題・問いへ
RWD 研究における
エビデンス生成プロセス
研究を設計・実施する
エビデンスを解釈し、意思決定に活用する
8. 不確実性を踏まえた
意思決定への活用
7. 結果の解釈
6. プロトコル・ SAP
研究実施・解析
5. フィージビリティ評価
データソースの選定
7


# Page. 8

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リサーチクエスチョンを、目的に応じたフレームワークで具体化する
リサーチクエスチョンのタイプ
記述
予測
因果推論
集団における特徴を定量的に要約
未来のアウトカムを予測
介入・曝露の因果効果を問う
• 標的集団 (人・場所・時点
• 対象集団・利用場面・利用者
• 適格基準
• アウトカム
• 予測するアウトカム
• 治療戦略
• 発生頻度を表す指標
• 候補予測因子
• 治療割り付け
• 補助変数 (必要に応じて、層別・標準
• データソース・必要サンプルサイズ
• アウトカム
• モデル開発・内部検証
• 追跡の開始と終了
• 予測性能 (calibration /
• 因果的な対比 (causal contrast )
)
化等)
• 追跡開始時点・追跡期間 (縦断の場
合)
/ 予測時点
discrimination)
Lesko, et al. Am J Epidemiol .
2022;191:2063 –2070.
• 臨床的有用性
Efthimiou, et al.
BMJ . 2024;386:e078276.
• 識別仮定 (identifying assumptions
)
• 解析計画
Cashin, et al. JAMA. 2025;334:1084 –1093.
各フレームワークのもとで 研究デザインの主要素 (key study design elements)
を定め、
そこから 最小データ要件 (minimum data requirements)
を特定する
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# Page. 9

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研究デザインの主要素から最小データ要件を特定する
因果推論のリサーチクエスチョンの例：
2型糖尿病患者における SGLT2阻害薬 vs DPP-4阻害薬の性器感染症リスク
研究デザインの主要素
この例での具体化
最小データ要件
適格基準
2型糖尿病患者
適格基準を必要な妥当性で判定でき、ベースライン期間を
データベース上で一定以上確保できる
治療戦略
SGLT2阻害薬開始 vs DPP-4阻害薬開始
薬剤開始を定義できる情報 (薬剤コード、処方・調剤日等
)
が得られる
治療割り付け
測定されたベースライン交絡変数で条
主要なベースライン交絡変数を必要な妥当性で測定できる
件付けたもとで交換可能性を仮定
アウトカム
1年間の性器感染症
性器感染症をアルゴリズムにより必要な妥当性で特定で
き、追跡期間中の発生を把握できる
追跡の開始と終了
薬剤開始から最長 1年
追跡の開始と終了 (アウトカムの発生、追跡不能、追跡の管
理的終了など ) を把握できる
統計的精度
治療群間のリスクを比較
必要な統計的精度を得るための対象者数が見込める
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# Page. 10

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1. 意思決定上の課題
2. エビデンスギャップ
3. リサーチクエスチョン
4. 研究デザインの主要素
最小データ要件
問いを明確にする
必要に応じて
新たな課題・問いへ
RWD 研究における
エビデンス生成プロセス
研究を設計・実施する
エビデンスを解釈し、意思決定に活用する
8. 不確実性を踏まえた
意思決定への活用
7. 結果の解釈
6. プロトコル・ SAP
研究実施・解析
5. フィージビリティ評価
データソースの選定
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# Page. 11

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フィージビリティ評価によるデータソース選定
フィージビリティ評価 により、各候補データソースが 「最小データ要件
最低限必要なデータ要件 )」 をどの程度満たすかを評価
(リサーチクエスチョンに答えるために
データソース評価の観点 (ICH M14 と EMA RW -DQF では、各概念の範囲は必ずしも一致しない
ICH M14 (fit -for -use)
EMA RW -DQF (data quality dimensions)
• 必要なデータ と 十分な対象者が得られるか (relevance) ：
主要な研究変数 (患者特性、曝露、アウトカム、共変量
)の
利用可能性、および十分な数の代表性のある患者
• データが信頼できるか (reliability)
)
• 必要な種類のデータがあるか (relevance)
• データが測定対象 を どの程度 正しく 反映しているか
(reliability)
• データの量・カバー範囲は十分か
：
(extensiveness)
正確性 (accuracy) 、完全性 (completeness) 、追跡可能性
• データの表現や意味に一貫性があるか (coherence)
(traceability)
• データの最新性は目的に対して十分か (timeliness)
フィージビリティ評価からデータソース選定へ
1. 最小データ要件の充足状況
2. 不足・限界への対応
+ 残る不確実性の評価
3. 候補データソースの比較・選択
(選択・除外理由を明示 )
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# Page. 12

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フィージビリティは、データソースと研究実施の両面から評価する
データソースのフィージビリティ
研究実施上のフィージビリティ
• 研究デザインの主要素
• データアクセス・利用許可
• 最小データ要件
• 契約・倫理・ガバナンス
• 候補データソースの fit -for -use 評価
• 解析環境・人員・予算
• 不足・限界への対応
• 研究完了までの期間
• 候補データソースの比較・選択
総合判断
実施可能
制約ありのため、対応策を検討・再評価
必要条件を満たすため、実施可能
必要条件を満たさないため、実施不可能
問いをデータに合わせるのではなく、問いの本質を保ちながら実行可能な方法を探り、
それでもなお 必要要件を満たせなければ、研究実施を見送る判断も必要
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# Page. 13

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/27VVK2Z67Q.jpg)

1. 意思決定上の課題
2. エビデンスギャップ
3. リサーチクエスチョン
4. 研究デザインの主要素
最小データ要件
問いを明確にする
必要に応じて
新たな課題・問いへ
RWD 研究における
エビデンス生成プロセス
研究を設計・実施する
エビデンスを解釈し、意思決定に活用する
8. 不確実性を踏まえた
意思決定への活用
7. 結果の解釈
6. プロトコル・ SAP
研究実施・解析
5. フィージビリティ評価
データソースの選定
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# Page. 14

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/5JGLQR427L.jpg)

研究計画では、科学的判断とその根拠・実装方法を明文化する
プロトコル
統計解析計画書（ SAP）
何を、なぜ、どのように行うか
プロトコルで定めた解析方針を、再現可能な形まで具体化
• 研究背景
• 主解析・副次解析・サブグループ解析
• リサーチクエスチョン
• 効果指標・統計モデル・交絡調整法と主要な解析条件
• 研究目的
• 欠測データの扱い
• データソースとその選択根拠
• 感度解析とその根拠
• 研究デザインとその選択根拠
• 解析ソフトウェア等の実装仕様
• 対象集団・曝露・アウトカム・共変量・追跡等の定義
• 想定されるバイアス・交絡と対応方針
• 想定される研究の限界・不確実性
研究ライフサイクルを通じた記録・管理
実装仕様 / 品質管理 / 変更履歴 (変更内容・時期・理由
) / バージョン管理・監査証跡
科学的判断とその根拠、実装方法、変更履歴を明示し、第三者が理解・評価・再現できる形にする
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# Page. 15

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/47QYKVG9EP.jpg)

再現性を高めるための調和プロトコルテンプレート
Wang SV, et al. Pharmacoepidemiol
(HARPER)
Drug Saf . 2023;32(1):44 -55.
深澤 俊貴, 他. 薬剤疫学. 2023;28(1):17 -35.
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# Page. 16

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/KE4WPM8RJ1.jpg)

研究実施・解析では、計画した科学的判断が一貫して実装されているかを確認する
1. データの構築・品質管理
2. 研究デザイン・
3. 統計解析
4. 結果の作成・報告
• 計画に沿ったデータ抽出
操作的定義の実装
• 事前規定した主解析・副
• 主要な解析結果を計画に
• 必要に応じたリンケー
• 適格基準 / 曝露・治療戦
次解析の実行 (効果指
ジ・データ結合
• データの変換・クリーニ
ング
• 完全性・整合性等の品質
確認
略 / アウトカム / 共変量 /
標・統計モデル・交絡調
追跡の操作的定義の実装
整法等)
沿って提示
• 効果推定値と不確実性を
適切に提示
• 解析上の診断・前提の確
認
• サブグループ解析・感度
解析等の実行
計画外の変更・追加解析が生じた場合
目的・理由、変更内容、変更時期 (結果の確認前 / 後) を記録し、事前規定した解析と明確に区別する
計画した科学的判断と実際の実装を対応づけて記録することが、透明性・再現性とバイアス評価を支える
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# Page. 17

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/L71Y982VJG.jpg)

1. 意思決定上の課題
2. エビデンスギャップ
3. リサーチクエスチョン
4. 研究デザインの主要素
最小データ要件
問いを明確にする
必要に応じて
新たな課題・問いへ
RWD 研究における
エビデンス生成プロセス
研究を設計・実施する
エビデンスを解釈し、意思決定に活用する
8. 不確実性を踏まえた
意思決定への活用
7. 結果の解釈
6. プロトコル・ SAP
研究実施・解析
5. フィージビリティ評価
データソースの選定
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# Page. 18

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/G7WGQZR3E2.jpg)

多様な専門家の知見を、研究目的に即した科学的判断へつなぐ
専門性は分担し、研究目的と主要な科学的判断はチームで共有する
疫学
統計
• 研究デザイン
• 統計的精度
• バイアス・測定
• 解析方法
データ
臨床・メディカル
安全性
規制
• データソース /
• 疾患 / 治療 / 診
• 安全性上の課題
• 規制上の問い /
構造
療文脈
• コーディング /
• 臨床的意義 / エ
リンケージ
ビデンス解釈
• リスク評価
意思決定
• 規制要件
薬剤疫学者
リサーチクエスチョンを軸に、各領域の専門家とともに、
研究デザイン・データ・解析・解釈に関する判断を統合する
共通理解をつくる
リサーチクエスチョン・研究目的・
主要な前提を共有する
役割と責任を明確にする
専門的判断を統合する
誰が何を判断・実装・レビューする
各領域の判断が研究デザイン・デー
かを共有する
タ・解析・解釈にどう反映されるか
を確認する
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# Page. 19

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/4JZLW1RGE3.jpg)

薬剤疫学者のコア・コンピテンシーは多領域にまたがる
ISPEワーキンググループ が、薬剤疫学者に必要なコア・コンピテンシーを、疫学、臨床薬理、規制科学、統
計・データサイエンス、コミュニケーション・その他の専門職スキルの
Osborne V, et al. Pharmacoepidemiol
Drug Saf . 2024;33(4):e5789.
5領域、 55 項目に整理
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# Page. 20

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/YE6WGLRQEV.jpg)

解釈では、結果から言える範囲を見極め、意思決定にどう活用できるかを明確にする
1. 推定結果と統計的精度を示す
• 研究目的に対応する推定値 (発生頻
度、絶対効果・相対効果等 )
• 95% 信頼区間等で示される統計的
精度
2. 結果から言える範囲を見極める
3. 意思決定への活用
• 事前規定解析と事後解析を区別
• この研究結果が、意思決定に必要
• バイアス・交絡、測定誤差・誤分
な情報のうち何を提供するか
類などの可能性と推定結果への影
響
• 欠測データ・主要な解析上の仮定
とその影響
• 残る不確実性と、その意思決定上
の重要性
• 他のエビデンスや判断基準とあわ
せてどう位置づけるか
• 感度解析による影響評価
• 一般化可能性・移送可能性
重要な不確実性が残る場合
不確実性の性質に応じて追加の検討・エビデンス生成へ
追加解析 (事後解析として明示 ) / 別データソース・リンケージ
/ 追加データ収集 / 新たな研究
推定値や統計的精度だけでなく、研究の限界と残る不確実性を踏まえ、
研究結果を意思決定の中でどう位置づけるかを示す
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# Page. 21

![Page Image](https://bcdn.docswell.com/page/GE5MV182E4.jpg)

まとめ：問いを研究に、研究を意思決定に
1. 意思決定上の課題
2. エビデンスギャップ
3. リサーチクエスチョン
4. 研究デザインの主要素
最小データ要件
問いを明確にする
必要に応じて
新たな課題・問いへ
RWD 研究における
エビデンス生成プロセス
研究を設計・実施する
エビデンスを解釈し、意思決定に活用する
8. 不確実性を踏まえた
意思決定への活用
7. 結果の解釈
6. プロトコル・ SAP
研究実施・解析
5. フィージビリティ評価
データソースの選定
薬剤疫学者は、リサーチクエスチョンを軸に、多様な専門家と協働しながら、
研究の各段階における科学的判断を一貫してつなぎ、エビデンスを意思決定にどう活用するかを明確にする
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